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Therapeutic use of genome editing using the CRISPR / Cas system
专利权人:
プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ;プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ;ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレイション
发明人:
ムスヌル, キラン,コーワン, チャド エー.,ロッシ, デリック ジェイ.,ムスヌル, キラン,コーワン, チャド エー.,ロッシ, デリック ジェイ.
申请号:
JP2016525465
公开号:
JP2016528890A
申请日:
2014.07.09
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Disclosed herein are high efficiency, site-specific genome editing methods, compositions and kits for the purpose of treating or preventing hereditary blood diseases. A method for modifying a target severe combined immunodeficiency (SCID) -related polynucleotide sequence in a cell, wherein said SCID-related polynucleotide sequence is a CRISP (clustered regularly interspaced short linear repeat) related (Cas) protein and one to two Contacting said ribonucleic acid, said ribonucleic acid directing Cas protein to a target motif of said target SCID-related polynucleotide sequence and hybridizing to cleave said target SCID-related polynucleotide sequence. [Selection] Figure 16本明細書に開示されているのは、遺伝性血液疾患の治療または予防を目的とする細胞の高効率、部位特異的ゲノム編集方法、組成物及びキットである。細胞中において標的重度複合免疫不全(SCID)関連ポリヌクレオチド配列を改変する方法であって、前記SCID関連ポリヌクレオチド配列をCRISP(clustered regularly interspaced short palindromic repeat)関連(Cas)タンパク質及び1つから2つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸は、Casタンパク質を前記標的SCID関連ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに指向させ、かつハイブリッド形成させ、前記標的SCID関連ポリヌクレオチド配列を切断させる、前記方法。【選択図】図16
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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