The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Citrullinemia Type 2 ("CTLN2"). mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human Citrin, isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising Citrin. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of Citrin expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of biomarkers associated with deficient Citrin activity in subjects, namely ammonia and/or triglycerides.La présente invention concerne une thérapie par ARNm pour le traitement de la citrullinémie de type 2 ("CTLN2"). Les ARNm pour utilisation dans linvention, lorsquils sont administrés in vivo, codent pour la citrine humaine, des isoformes de celle-ci, des fragments fonctionnels de celle-ci, et des protéines de fusion comprenant la citrine. Les ARNm de linvention sont, de préférence, encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour effectuer une administration efficace à des cellules et/ou des tissus chez des sujets, lorsquils sont administrés à ceux-ci. Les thérapies par ARNm de linvention augmentent et/ou restaurent des taux déficients dexpression et/ou activité de citrine chez des sujets. Les thérapies par ARNm de linvention diminuent plus avant les taux de biomarqueurs associés à une activité citrine déficiente chez des sujets, à savoir lammoniac et/ou les triglycérides.
