KORDASIEWICZ, Holly,FREIER, Susan M.,SINGH, Priyam,COLE, Tracy A.
申请号:
CO2020004762
公开号:
CO2020004762A2
申请日:
2020.04.17
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要:
To provide pharmaceutical compounds, methods and components to reduce the number or activity of RNM SNCA in cells or animals, and in some cases to reduce α - sinuke protein in cells or animals. The compounds, methods and ingredients of these drugs help to improve at least one symptom or feature of neurodegenerative diseases. These symptoms and features include motor disorders, a-cinkarin accumulation, neurodegenerative disorders, cognitive decline, and dementia. These neurodegenerative diseases include Parkinson's disease and Lewy's body dementiaLewy's body's diffuse diseases, pure autonomic defects, multisystem atrophy, Gaucher's neurological diseases and Alzheimer's disease.RESUMEN Se proporcionan compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas para reducir la cantidad o la actividad del ARNm SNCA en una célula o animal, y en determinados casos para reducir la cantidad de proteína alfa-sinucleína en una célula o animal. Tales compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas son útiles para mejorar al menos un síntoma o característica de una enfermedad neurodegenerativa. Tales síntomas y características incluyen trastorno motor, acumulación de alfa-sinucleína, trastorno neurodegenerativo, deterioro cognitivo y demencia. Tales enfermedades neurodegenerativas incluyen enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, enfermedad difusa con cuerpos de Lewy, insuficiencia autonómica pura, atrofia multisistémica, enfermedad neuronopática de Gaucher y enfermedad de Alzheimer.