COLE, TRACY A.,SINGH, PRIYAM,FREIER, SUSAN M.,KORDASIEWICZ, HOLLY
申请号：
ARP180103250
公开号：
AR113870A1
申请日:
2018.11.08
申请国别(地区):
AR
年份:
2020
代理人:
摘要：
Pharmaceutical compounds, methods, and ingredients are provided to reduce the number or activity of RNM SNCA in cells or animals and, in some cases, to reduce sinucleline proteins in cells or animals. The compounds, methods, and ingredients of these drugs contribute to at least one symptom or characteristic of neurodegenerative disease. These symptoms and features include: motor disorders, a-sinukline accumulation, neurodegenerative disorders, cognitive impairment and dementia. These neurodegenerative diseases include Parkinson's disease and Lewy's dementiaLewy's diffuse disease, pure autonomic deficiency, multisystem atrophy, Gaucher's neurological disease and Alzheimer's disease.Se proporcionan compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas para reducir la cantidad o la actividad del ARNm SNCA en una célula o animal, y en determinados casos para reducir la cantidad de proteína a-sinucleína en una célula o animal. Tales compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas son útiles para mejorar al menos un síntoma o característica de una enfermedad neurodegenerativa. Tales síntomas y características incluyen trastorno motor, acumulación de a-sinucleína, trastorno neurodegenerativo, deterioro cognitivo y demencia. Tales enfermedades neurodegenerativas incluyen enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, enfermedad difusa con cuerpos de Lewy, insuficiencia autonómica pura, atrofia multisistémica, enfermedad neuronopática de Gaucher y enfermedad de Alzheimer.
