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一种用于敲除BCL11A基因或者BCL11A基因增强子的gRNA、gRNA组合物以及电转方法
- 专利权人:
- 广东赤萌医疗科技有限公司
- 发明人:
- 祝海宝,陶米林,黄雨亭,张栩琳,阮锦辉
- 申请号：
- CN201811166259.8
- 公开号：
- CN109706148A
- 申请日:
- 2018.30.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种用于敲除BCL11A基因或者BCL11A基因增强子的gRNA、gRNA组合物、表达载体、CRISPR‑Cas9 RNP、CRISPR‑Cas9 RNP组合物、CRISPR‑Cas9系统、电转方法和试剂盒及其用途,本发明使用CRISPR‑Cas9技术,对造血干细胞的BCL11A基因进行靶向切割,使得BCL11A基因表达量下降,从而使胎儿血红蛋白表达量提高,有望作为地中海贫血和镰刀型贫血症治疗的新手段。使用CRISPR‑Cas9技术实现BCL11A基因的突变,设计简单、使用便捷、成本低且效率高。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
