스리바스타바, 애런,종, 리,졸로투킨, 세르게이,에스래니디, 조지 브이.,아그밴드지-맥케나, 마비스,반 블리에트, 킴 엠.
申请号：
KR1020157036164
公开号：
KR1020160010617A
申请日:
2014.05.21
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention discloses the next generation multiple mutated capsid protein-modified rAAV expression vectors, and also infectious virions, and compositions and pharmaceutical formulations comprising them. The invention also relates to methods for the production of these high efficiency introduction vector constructs and to various therapeutic uses, in particular in vivo and / or out of viral vector-based gene therapy protocols, in which one or more diseases or abnormal conditions As a delivery agent for the treatment or amelioration of <； / RTI >； The present invention also relates to a method for the preparation of a large scale production of multiple mutated capsid-modified rAAV expression vectors, viral particles and infectious virions, and also for the preparation of medicaments for use in various in vitro and / or in vivo therapeutic methods Discloses the use of the disclosed compositions.본 발명은, 차세대 다중 돌연변이된 캡시드 단백질-변형된 rAAV 발현 벡터, 및 또한 감염성 비리온, 및 이를 포함하는 조성물 및 제약 제제를 개시한다. 또한, 본 발명은 이들 고효율 도입 벡터 구축물의 제조 방법 및 다양한 치료 용도에 있어서, 특히 생체내 및/또는 계외 바이러스 벡터-기재의 유전자 요법 프로토콜을 사용하여 질병에 걸린 포유동물에서 하나 이상의 질환 또는 비정상적인 상태를 치료 또는 호전시키기 위한 전달제로서의 사용 방법을 개시한다. 또한, 본 발명은 다중 돌연변이된 캡시드-변형된 rAAV 발현 벡터, 바이러스 입자, 및 감염성 비리온의 대규모 생성 방법, 및 또한 다양한 시험관내 및/또는 생체내 치료 방법에 사용하기 위한 의약의 제조에 있어서 상기 개시된 조성물의 용도를 개시한다.
