LY, Danith, H.,THADKE, Shivaji, A.,PERERA, J. Dinithi R.
申请号：
USUS2018/067080
公开号：
WO2019/126638A1
申请日:
2018.12.21
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Genetic recognition reagents comprising bivalent nucleobases are provided that bind two strands of nucleic acid, such as an expanded repeat sequence associated with an expanded repeat disease. In one example the expanded repeat disease is a polyQ disease, such as Huntington's disease. Methods of use of the reagents are provided, including a method of binding nucleic acid, such as an expanded repeat sequence associated with an expanded repeat disease, a method of identifying the presence of a nucleic acid comprising an expanded repeat, and a method of treating an expanded repeat disease are provided.L'invention concerne des réactifs de reconnaissance génétique comprenant des nucléobases bivalentes qui se lient à deux brins d'acide nucléique, tels qu'une séquence répétée avec expansion associée à une maladie à expansion de répétitions. Dans un exemple, la maladie à expansion de répétitions est une maladie à polyQ, telle que la maladie de Huntington. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation des réactifs, comprenant une méthode de liaison à des acides nucléiques, tels qu'une séquence répétée avec expansion associée à une maladie à expansion de répétitions, une méthode d'identification de la présence d'un acide nucléique comprenant une séquence répétée avec expansion, et une méthode de traitement d'une maladie à expansion de répétitions.
