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一种凝血因子基因突变的定点修复载体系统及方法
- 专利权人:
- 华东师范大学
- 发明人:
- 李大力,关玉婷,王立人,刘明耀
- 申请号：
- CN201610005683.9
- 公开号：
- CN105567735A
- 申请日:
- 2016.01.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开一种对凝血因子F8/F9进行原位修复的方法，包括：在目标基因组序列中，选定凝血因子基因的突变位点为原位修复的基因位点；设计CRISPR/Cas系统的sgRNA序列的核酸酶的结合位点；设计用于原位修复的同源重组修复供体序列；将核酸酶蛋白和/或sgRNA、所述同源重组修复供体的核酸序列通过递送载体输送至原位修复的基因位点中；通过核酸酶在所述基因原位修复位点造成基因组DNA损伤；所述同源重组供体序列插入到所述基因原位修复位点内，修复基因或补充基因的表达。本发明方法对于凝血因子突变位点的原位修复指明了研究方法和临床应用的可能性，该研究方法具有定点精确导入，更加安全可控，靶点明确的优点。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
