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AAV HEPARIN MUTANTS THAT DISPLAY SIGNIFICANTLY IMPROVED EYE AND BRAIN TRANSDUCTION
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INC.
发明人:
MUZYCZKA, Nicholas,WARRINGTON, Kenneth, H., Jr.,GORBATYUK, Marina,GORBATYUK, Oleg
申请号:
USUS2017/019436
公开号:
WO2017/147477A1
申请日:
2017.02.24
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
Disclosed are methods of gene delivery using capsid-modified recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles. Exemplary methods are provided employing rAAV particles that have altered affinity for heparin or heparin sulfate. Also provided by the disclosure are methods employing the rAAV vector-based compositions, virus particles, host cells, and pharmaceutical formulations in the expression of selected therapeutic genes, proteins, polypeptides, peptides, antisense oligonucleotides, and/or ribozymes in selected mammals, including organs, tissues, and human host cells.La présente invention concerne des procédés dadministration de gène utilisant des particules virales adéno-associées recombinantes (rAAV) à capside modifié. Des procédés exemplaires de linvention utilisent des particules rAAV qui ont une affinité modifiée pour lhéparine ou le sulfate dhéparine. Linvention concerne en outre des procédés utilisant les compositions à base de vecteur rAAV, des particules virales, des cellules hôtes et des formulations pharmaceutiques dans lexpression de gènes, protéines, polypeptides, peptides, oligonucléotides antisens et/ou ribozymes thérapeutiques sélectionnés chez des mammifères sélectionnés, comprenant des organes, des tissus et des cellules hôtes humaines.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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