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스페르민 공중합체 및 이를 핵산 전달체로 이용하는 유전자 치료
专利权人:
SNU R&DB FOUNDATION
发明人:
CHO, Myung Haing,조명행,JIANG, Hulin,강호림
申请号:
KRKR2012/002194
公开号:
WO2012/134135A2
申请日:
2012.03.26
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention relates to a spermine copolymer and to gene therapy using the spermine copolymer as a nucleic-acid carrier. The spermine copolymer of the present invention is formed by copolymerizing spermine (SPE) using a linker compound that contains two or more hydroxyl groups, and thus may exhibit superior binding capacity in therapeutic nucleic acids such as DNA, effectively protect DNA from nucleases, and exhibit physico-chemical properties appropriate for use as a nucleic-acid carrier. Further, the hydroxyl groups of the linker compound may prevent the access of other blood proteins and the resulting aggregation thereof to achieve the improved stability of the nucleic-acid carrier in the blood, thereby exhibiting extremely low in vitro and in vivo cytotoxicity and extremely high transduction efficiency. Therefore, the spermine copolymer of the present invention may be effectively used as a nucleic acid carrier for gene therapy.La présente invention concerne un copolymère de spermine et une thérapie génique à laide du copolymère de spermine en tant que vecteur dacide nucléique. Le copolymère de spermine de la présente invention est formé par la copolymérisation de spermine (SPE) à laide dun composé lieur qui contient au moins deux groupes hydroxyle, et de ce fait peut présenter une capacité de liaison supérieure dans des acides nucléiques thérapeutiques, tel que lADN, protéger efficacement lADN des nucléases, et présenter des propriétés physico-chimiques appropriées pour lutilisation en tant que vecteur dacide nucléique. En outre, les groupes hydroxyle du composé lieur peuvent empêcher laccès dautres protéines du sang et lagrégation résultante de celles-ci pour atteindre la stabilité améliorée du vecteur dacide nucléique dans le sang, présentant ainsi une cytotoxicité extrêmement faible in vitro et in vivo et une efficacité de transduction extrêmement élevée. Par conséquent, le copolymère de spermine de la présente invention peut être efficacement utilis
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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