Disclosed herein are CRISPR/Cas-based base editing compositions and methods for treating Duchenne Muscular Dystrophy by restoring dystrophin function. In an aspect, the disclosure relates to a CRISPR/Cas-based base editing system for altering a RNA splice site encoded in the genomic DMA of a subject. In some embodiments, altering the RNA splice site encoded in the genomic DNA results in exclusion or inclusion of at least one exon sequence in an RNA transcript.L'invention concerne des compositions d'édition de bases basées sur CRISPR/Cas et des méthodes de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne par la restauration de la fonction de la dystrophine. Selon un aspect, l'invention concerne un système d'édition de bases basé sur CRISPR/Cas pour modifier un site d'épissage d'ARN codé dans l'ADN génomique d'un sujet. Dans certains modes de réalisation, la modification du site d'épissage d'ARN codé dans l'ADN génomique conduit à l'exclusion ou à l'inclusion d'au moins une séquence d'exon dans un transcrit d'ARN.
