RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
LOUISE RODINO-KALAPAC,RACHAEL POTTER
申请号：
BR112018009954
公开号：
BR112018009954A2
申请日:
2016.11.15
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with a titin-based myopathy, particularly a titin-based cardiomyopathy and / or other titinopathy. In addition, the present application provides materials and methods for editing the titin gene in a cell by genome editing.o presente pedido proporciona materiais e métodos para tratar um doente com uma miopatia baseada em titina, particularmente uma cardiomiopatia baseada em titina e / ou outra titinopatia. além disso, o presente pedido fornece materiais e métodos para editar o gene da titina numa célula por edição do genoma.
