NOUVELLES COMPOSITIONS ET NOUVEAUX PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE GLOBINOPATHIES

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专利权人:

GUDMUNDSDOTTIR, Bjorg;THE UNITED STATES OF AMERICA AS REPRESENTED BY THE SECRETARY OF THE DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;TISDALE, John, Fitzgerald;TUMBURU, Laxminath

发明人:

TISDALE, John, Fitzgerald,GUDMUNDSDOTTIR, Bjorg,TUMBURU, Laxminath

申请号：

USUS2019/060151

公开号：

WO2020/097261A1

申请日:

2019.11.06

申请国别(地区):

US

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention provides new compositions and methods useful for the treatment and potential cure of beta-globinopathies such as sickle cell disease and beta-thalassemia by inhibiting the expression and/or activity of RIOK3.La présente invention concerne de nouvelles compositions et de nouveaux procédés utiles pour le traitement et la guérison potentielle de bêta-globinopathies telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie par inhibition de l'expression et/ou de l'activité de RIOK3.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/