The present invention relates to the field of neurodegenerative diseases, and the prevention and/or treatment of TBC1D24-associated disorders, such as DOORS syndrome, (intractable) epilepsy, and nonsyndromic deafness. In particular, the present invention relates to phosphoinositide phosphatase inhibitors and screening methods for producing such inhibitors, more particularly, Synaptojanin-1 5' phosphatase inhibitors, to increase phosphatidylinositol 4,5-bisphosphate (PI(4,5)P2) levels in neuronal cells.La présente invention concerne le domaine des maladies neurodégénératives, et la prévention et/ou le traitement de troubles associés à TBC1D24, tels que le syndrome DOORS, l'épilepsie (incurable) et la surdité non syndromique. En particulier, la présente invention concerne des inhibiteurs de la phosphoinositide phosphatase et des méthodes de criblage permettant d'identifier de tels inhibiteurs, plus particulièrement des inhibiteurs de la 5'-phosphatase de la synaptojanine-1, dans le but d'augmenter les niveaux du phosphatidylinositol 4,5-bisphosphate (PI(4,5)P2) dans des cellules neuronales.
