The present disclosure is directed to nanoconjugates that cross the blood-brain barrier and methods of their therapeutic use.多価ナノ抱合体は、治療用途における極めて重要な課題に対処する。この単一体の標的治療薬は、血液脳関門（ＢＢＢ）を通過することができ、このため、中枢神経系（ＣＮＳ）障害の治療に有効である。さらに、ナノ抱合体の非常に高い細胞取り込みにもかかわらず、それらはこれまで試験された細胞型において毒性を示さない。本性質は、オフターゲット効果を低減するための治療薬送達用途において極めて重要である。一態様において、本開示はナノ抱合体を含む組成物を提供し、そのナノ抱合体は、中枢神経系（ＣＮＳ）障害で特異的に発現するポリペプチドをコードする標的ポリヌクレオチドに十分に相補的であるポリヌクレオチドを含み、血液脳関門（ＢＢＢ）を通過する能力を有する。【選択図】なし
