Adeno-associated virus vector for the treatment of mucopolysaccharidosis

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专利权人:

エステベ プアルマセウティカルス， エッセ．ア．;ウニベルシタト アウトノマ， デ バルセロナ

发明人:

ロカ レチャ，カルレス,アウリゴト－メンドンカ，ビルヒニア ア．,ボスチ トゥベルト，ファティマ

申请号：

JP2019538714

公开号：

JP2019528793A

申请日:

2017.09.22

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present invention provides novel adeno-associated virus-derived vectors and pharmaceutical compositions containing the same for the treatment of lysosomal storage diseases and in particular for the treatment of mucopolysaccharidosis type III-D.本発明は、リソソーム蓄積症の治療のための、そして特にムコ多糖症ＩＩＩ－Ｄ型の治療のための、新規なアデノ随伴ウイルス由来のベクターおよびこれを含有する医薬組成物を提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/