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Viral vectors for efficient transgene delivery
专利权人:
ミンゴッツィ, フェデリコ;ザ チルドレンズ ホスピタル オブ フィラデルフィア;ライト, ジェイ. フレイザー;ハイ, キャサリン エー.;アンゲラ, ハビエル
发明人:
ミンゴッツィ, フェデリコ,アンゲラ, ハビエル,ライト, ジェイ. フレイザー,ハイ, キャサリン エー.,ミンゴッツィ, フェデリコ,アンゲラ, ハビエル,ライト, ジェイ. フレイザー,ハイ, キャサリン エー.
申请号:
JP2014542594
公开号:
JP2014534245A
申请日:
2012.11.21
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention provides viral vector formulations and methods of use thereof for the delivery of transgenes or therapeutic nucleic acids to human subjects. The formulation includes a vector and an appropriate amount of an empty capsid, a viral genome-containing capsid, or a viral capsid protein, wherein the empty capsid, viral genome-containing capsid, or viral capsid protein is optionally chemically or structurally Modified and bound to a neutralizing anti-AAV antibody, thereby reducing or preventing antibody-mediated clearance of the vector, but the genome-containing (therapeutic) vector transduces the target cell to treat It still makes it possible to achieve gene transfer.本発明は、トランスジーンまたは治療用核酸のヒト被験体への送達のためのウイルスベクター処方物およびその使用方法を提供する。処方物は、ベクターおよび適切な量の空キャプシド、ウイルスゲノム含有キャプシド、またはウイルスキャプシドタンパク質を含み、その空キャプシド、ウイルスゲノム含有キャプシド、またはウイルスキャプシドタンパク質は、任意で、化学的に、または構造的に改変され、かつ中和抗AAV抗体に結合し、それにより、ベクターの抗体媒介性クリアランスを低下させるか、または防止するが、ゲノム含有(治療用)ベクターが標的細胞を形質導入して、治療用遺伝子移入を達成することをなお可能にする。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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