The present invention relates to adeno-associated viral (AAV) particles encoding siRNA molecules and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS).La présente invention concerne des particules virales adéno-associées (VAA) codant pour des molécules d'ARNsi et des méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La présente invention porte sur des compositions, des méthodes et des processus de conception, préparation, fabrication, utilisation et/ou formulation de particules VAA comprenant des polynucléotides modulateurs, par exemple des polynucléotides codant pour au moins une molécule de petit ARN (ARNsi) interférent qui cible le gène de superoxyde dismutase (SOD1). Des méthodes d'utilisation des particules VAA pour inhiber l'expression du gène SOD1 chez un sujet souffrant d'une maladie neurodégénérative (ex. sclérose latérale amyotrophique (SLA)) sont également divulguées.
