RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;LUDWIG INSTITUTE FOR CANCER RESEARCH;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
KASPAR, Brian, K.,FOUST, Kevin,CLEVELAND, Don, W.
申请号：
USUS2014/052753
公开号：
WO2015/031392A9
申请日:
2014.08.26
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention relates to RNA-based methods for inhibiting the expression of the superoxide dismutase 1 (SOD-1) gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding RNAs that knock down the expression of SOD-1. The methods have application in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.La présente invention concerne des méthodes basées sur l'ARN pour inhiber l'expression du gène de superoxyde dismutase 1 (SOD-1). Les virus adéno-associés recombinants de l'invention fournissent des ADN codant pour des ARN qui désactivent l'expression de SOD-1. Ces méthodes ont une application dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.
