The Research Institute at Nationwide Children's Hospital;LUDWIG INSTITUTE FOR CANCER RESEARCH
发明人:
申请号：
EP14761771.6
公开号：
EP3039146A1
申请日:
2014.08.26
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention relates to RNA-based methods for inhibiting the expression of the superoxide dismutase 1 (SOD-1) gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding RNAs that knock down the expression of SOD-1. The methods have application in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.La présente invention concerne des méthodes basées sur l'ARN pour inhiber l'expression du gène de superoxyde dismutase 1 (SOD-1). Les virus adéno-associés recombinants de l'invention fournissent des ADN codant pour des ARN qui désactivent l'expression de SOD-1. Ces méthodes ont une application dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.
