グロスマン，タマル・アール,マッケレーブ，マイケル・エル,ワット，アンドリュー・ティー,フレアー，スーザン・エム,TAMAR R GROSSMAN,MICHAEL L MCCALEB,ANDREW T WATT,SUSAN M FREIER
申请号：
JP2019201990
公开号：
JP2020036600A
申请日:
2019.11.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
Problem to be solved: to provide a method for treating, preventing, or remitting disorders associated with dysregulation of the complement alternative pathway by administering a complement B factor (CFB) specific inhibitor to the subject, providing compounds, and compositions.A solution comprising a modified oligonucleotide comprising 8 to 80 bound nucleotides complementary in a plurality of specific nucleic acid base sequences of sequences comprising a particular base sequence, wherein said modified oligonucleotide is comprised of said specific nucleotide sequence At least 85%, 90%, 95% or 100% complementary to the initial compound.No selection【課題】補体Ｂ因子（ＣＦＢ）特異的阻害薬を対象へ投与することによって補体代替経路の調節不全と関係した疾患を治療、予防、または寛解させるための方法、化合物、及び組成物の提供。【解決手段】特定の塩基配列からなる配列の複数の特定の核酸塩基配列内で相補的な８～８０個の結合したヌクレオチドからなる修飾されたオリゴヌクレオチドを含む化合物であって、前記修飾されたオリゴヌクレオチドは、前記特定の塩基配列からなる配列と少なくとも８５％、９０％、９５％、または１００％相補的である、前期化合物。【選択図】なし
