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具有提高的治疗USH1B的安全性的双AAV-MYO7A载体
- 专利权人:
- 发明人:
- 香农·E·博耶,桑福德·L·博耶,H·利·斯威尼,凯特琳·卡拉布罗
- 申请号：
- CN202180032038.5
- 公开号：
- CN115666658A
- 申请日:
- 2021.03.31
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 公开了用于治疗哺乳动物眼部疾病，并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的视网膜并发症的组合物和方法。还公开了用于治疗哺乳动物内耳疾病，并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的耳毛细胞并发症的组合物和方法。本公开内容提供了改进的基于AAV的双载体系统，其促进全长蛋白质的表达，所述全长蛋白质的编码序列超过单个AAV载体的多核苷酸包装容量。本文中描述了经修饰杂交体双载体系统，其通过改变分裂点(例如，从外显子23与24之间改变至外显子21与22之间)将MY07A尾部结构域的编码序列从前半载体转移到后半载体，从而消除截短MY07A蛋白的产生。本文进一步描述了改进的、密码子修饰的杂交体和重叠载体系统，其中去除了非编码序列中的推定的终止密码子和残留序列。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
