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具有提高的治疗USH1B的安全性的双AAV-MYO7A载体
专利权人:
发明人:
香农·E·博耶,桑福德·L·博耶,H·利·斯威尼,凯特琳·卡拉布罗
申请号:
CN202180032038.5
公开号:
CN115666658A
申请日:
2021.03.31
申请国别(地区):
CN
年份:
2023
代理人:
摘要:
公开了用于治疗哺乳动物眼部疾病,并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的视网膜并发症的组合物和方法。还公开了用于治疗哺乳动物内耳疾病,并且特别是与厄舍综合征IB(USH1B)相关的耳毛细胞并发症的组合物和方法。本公开内容提供了改进的基于AAV的双载体系统,其促进全长蛋白质的表达,所述全长蛋白质的编码序列超过单个AAV载体的多核苷酸包装容量。本文中描述了经修饰杂交体双载体系统,其通过改变分裂点(例如,从外显子23与24之间改变至外显子21与22之间)将MY07A尾部结构域的编码序列从前半载体转移到后半载体,从而消除截短MY07A蛋白的产生。本文进一步描述了改进的、密码子修饰的杂交体和重叠载体系统,其中去除了非编码序列中的推定的终止密码子和残留序列。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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