一种提高胎儿血红蛋白表达的方法
- 专利权人:
- 博雅辑因(北京)生物科技有限公司
- 发明人:
- 袁鹏飞,方日国,于玲玲,夏鹏辉,王佳,梁福才
- 申请号：
- CN201811256154.1
- 公开号：
- CN109735574A
- 申请日:
- 2018.26.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法,包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。本发明基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能,且能显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此,可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
