CRISPR-CAS9修饰的CD34+人血色素干细胞和祖细胞及其用途
- 专利权人:
- 沃泰克斯药物股份有限公司
- 发明人:
- E.莫拉瓦,T.查克拉博蒂,A.S.伦德伯格,T.霍,L.桑德勒,B.尤斯塔斯,J.罗瑟特,R.考夫曼
- 申请号：
- CN201880087056.1
- 公开号：
- CN111629747A
- 申请日:
- 2018.12.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 在一些实施方案中，本文提供使用自体CRISPR‑Cas9修饰的CD34+人造血干细胞和祖细胞治疗患有β‑地中海贫血的受试者和患有严重镰状细胞病的受试者的方法和组合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
