THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL; INC.;THE BRIGHAM AND WOMENS HOSPITAL
发明人:
SCHLOSSMACHER, Michael,CULLEN, Valerie,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng H.
申请号：
ES08755799
公开号：
ES2559859T3
申请日:
2008.05.16
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
Use of one or both of: an acidic b-glucocerebrosidase (GBA) polypeptide and a polynucleotide encoding an acidic b-glucocerebrosidase (GBA) polypeptide, in the preparation of a medicament for use in a method of treating a subject with a synucleinopathy, but not a disease related to clinically diagnosed lysosomal storage, wherein the polypeptide or polynucleotide is administered in an amount effective to reduce a level of a-synuclein in the central or peripheral nervous system, or both, of a subject, or in the lysosomal compartment of a subject.Uso de uno o ambos de entre: un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA) y un polinucleótido que codifica un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA), en la preparación de un medicamento para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con una sinucleinopatía, pero no una enfermedad relacionada con el almacenamiento lisosomal diagnosticada clínicamente, en donde el polipéptido o el polinucleótido se administran en una cantidad eficaz para reducir un nivel de a-sinucleína en el sistema nervioso central o periférico, o en ambos, de un sujeto, o en el compartimiento lisosomal de un sujeto.
