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TREATMENT OF SYNUCLEINOPATHIES
专利权人:
ザ ブリガム アンド ウィメンズ ホスピタル インコーポレイテッド;BRIGHAM & WOMENS HOSPITAL INC;BRIGHAM & WOMEN'S HOSPITAL INC
发明人:
SCHLOSSMACHER MICHAEL,シューロスマッハー マイケル,CULLEN VALERIE,カレン バレリー,SHIHABUDDIN LAMYA,シハブッディン ラミア,CHENG SENG H,チェン セン エイチ.,チェン セン エイチ.
申请号:
JP2015224428
公开号:
JP2016041745A
申请日:
2015.11.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide, generally, methods of treating synucleinopathies in subjects that are not clinically diagnosed with a lysosomal storage disease, and associated methods of making medicaments and screening methods.SOLUTION: A pharmaceutical composition is administered which contains one or both of an acid-&bgr;-glucocerebrosidase (GBA) polypeptide and a polynucleotide encoding the acid-&bgr;-glucocerebrosidase (GBA) polypeptide in an amount effective to reduce a level of α-synuclein in a subject's nervous system or in the subject's lysosomal compartment.SELECTED DRAWING: Figure 5【課題】一般に、リソソーム蓄積症とは臨床的に診断されていない対象におけるシヌクレイノパチーの治療法の提供。併せて、関連した医薬の製造方法およびスクリーニング方法も提供する。【解決手段】酸性β-グルコセレブロシダーゼ(GBA)ポリペプチド、および酸性β-グルコセレブロシダーゼ(GBA)ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドの1つまたは両方を、対象の神経系における、または、対象のリソソーム区画におけるα-シヌクレインのレベルを低下させるのに有効な量で含む、薬学的組成物を投与する。【選択図】図5
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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