プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ;PRESIDENT & FELLOWS OF HARVARD COLLEGE
发明人:
リウ，デービッド，アール．,フー，ジョニー，ハオ,DAVID R LIU,JOHNNY HAO HU
申请号：
JP2019221158
公开号：
JP2020062024A
申请日:
2019.12.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
Kind Code: A1 Compositions, methods, systems and kits for modulating the activity and / or improving the specificity of RNA programmable endonucleases such as Cas9. A guide RNA (gRNA) engineered to exist in an "on" or "off" state and regulates binding and thus the cleavage activity of an RNA programmable endonuclease. Some aspects of the disclosure provide gRNAs that sense mRNAs that modulate the activity of RNA programmable endonucleases based on the presence or absence of target mRNAs. Some aspects of the disclosure provide gRNAs that modulate the activity of RNA programmable endonucleases based on the presence or absence of extended DNA (xDNA). [Selection diagram] None【課題】Ｃａｓ９などのＲＮＡプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性を調節および／または特異性を改良するための組成物、方法、システム、およびキットを提供する。【解決手段】「オン」または「オフ」状態で存在するように操作され、結合ひいてはＲＮＡプログラム可能エンドヌクレアーゼの切断活性を調節するガイドＲＮＡ（ｇＲＮＡ）。本開示のいくつかの側面は、標的ｍＲＮＡの存在または非存在に基づいてＲＮＡプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性をモジュレートするｍＲＮＡをセンスするｇＲＮＡを提供する。本開示のいくつかの側面は、伸長ＤＮＡ（ｘＤＮＡ）の存在または非存在に基づいてＲＮＡプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性をモジュレートするｇＲＮＡを提供する。【選択図】なし
