MERZOUKI ABDERRAZZAK,멀주키 앱더러자크,BUSCHMANN MICHAEL D.,부쉬맨 마이클 디.
申请号：
KR1020137034355
公开号：
KR1020140051182A
申请日:
2012.05.24
申请国别(地区):
KR
年份:
2014
代理人:
摘要：
There is disclosed a composition and a method for the efficient delivery of a therapeutic RNAi-inducing nucleic acid to cells both in vitro and in vivo through specific formulations of a non viral delivery system using chitosans. Particularly, the composition contains a nucleic acid and a specific chitosan that has the following physico-chemical properties: a number-average molecular weight between 5 kDa and 200 kDa, a degree of deacetylation between 80% and 95% and a chitosan amine to nucleic acid phosphate ratio below 20.본 발명은, 키토산을 사용하는 특정한 비-바이러스성 전달 시스템 제형을 통해 시험관내 및 생체내 둘 다로, 치료학적 RNAi-유도성 핵산을 세포에 효과적으로 전달하기 위한 조성물 및 방법을 개시한다. 특히, 상기 조성물은 하기 물리-화학적 특성: 수-평균 분자량이 5 kDa 내지 200 kDa이고, 탈아세틸화율(degree of deacetylation)이 80% 내지 95%인 특정한 키토산 및 핵산을 포함하며, 핵산 포스페이트에 대한 키토산 아민의 비율은 20 미만이다.
