University of Vienna;The Regents of The University of California;Charpentier, Emmanuelle
发明人:
CHARPENTIER, Emmanuelle,JINEK, Martin,DOUDNA CATE, James Harrison,LIM, Wendell,QI, Lei,CHYLINSKI, Krzysztof,DOUDNA, Jennifer A.
申请号：
ES17163434
公开号：
ES2670718T3
申请日:
2013.03.15
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要：
A composition comprising: (a) a chimeric Cas9 protein, or a polynucleotide encoding said chimeric Cas9 protein, wherein the chimeric Cas9 protein comprises a modified Cas9 protein having reduced nuclease activity compared to the corresponding wild type Cas9, and comprises a heterologous polypeptide that: (i) has DNA modifying activity, or (ii) shows the ability to increase or reduce transcription, or (iii) has enzymatic activity that modifies a DNA-associated polypeptide； and (b) a DNA directed RNA, or one or more DNA polynucleotides encoding said DNA directed RNA, wherein said DNA directed RNA comprises: (i) a DNA targeting segment comprising a nucleotide sequence that it is complementary to a sequence in a target DNA, and (ii) a protein binding segment that interacts with said chimeric Cas9 protein, wherein the protein binding segment comprises two complementary stretches of nucleotides that hybridize to form an RNA duplex double stranded (cRNA).Una composición que comprende: (a) una proteína Cas9 quimérica, o un polinucleótido que codifica dicha proteína Cas9 quimérica, en donde la proteína Cas9 quimérica comprende una proteína Cas9 modificada que tiene actividad nucleasa reducida en comparación con la Cas9 de tipo de silvestre correspondiente, y comprende un polipéptido heterólogo que: (i) tiene actividad modificadora de ADN, o (ii) muestra la capacidad de aumentar o reducir la transcripción, o (iii) tiene actividad enzimática que modifica un polipéptido asociado a ADN； y (b) un ARN dirigido a ADN, o uno o más polinucleótidos de ADN que codifican dicho ARN dirigido a ADN, en donde dicho ARN dirigido a ADN comprende: (i) un segmento de dirección a ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria de una secuencia en un ADN diana, y (ii) un segmento de unión a proteína que interacciona con dicha proteína Cas9 quimérica, en donde el segmento de unión a proteína comprende dos tramos complementarios de nucleótidos que hibridan para formar un dúplex
