GROSSMAN Tamar R. (US),ГРОССМАН Тамар Р. (US),MCCALEB Michael L. (US),МАККАЛЕБ Майкл Л. (US),WATT Andrew T. (US),УАТТ Эндрю Т. (US),FREIER Susan M. (US),ФРЭЙЕР Сьюзан М. (US),GROSSMAN Tamar R.,ГРОССМАН Тамар Р.,MCCALEB Michael L.,МАККАЛЕБ Майкл Л.,WATT Andrew T.,УАТТ Эндрю Т.,FREIER Susan M.,ФРЭЙЕР Сьюзан М.
申请号：
RU2016113763
公开号：
RU0002662967C2
申请日:
2014.09.12
申请国别(地区):
RU
年份:
2018
代理人:
摘要：
FIELD: biochemistry.SUBSTANCE: invention relates to biochemistry. Described is a compound capable of inhibiting complement factor B (CFB) expression, containing a modified oligonucleotide consisting of 10–30 linked nucleosides, having a nucleotide base sequence that contains any of SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453, 455, 549 and 598, wherein said modified oligonucleotide comprises: gap segment consisting of linked deoxynucleosides； wing segment 5' consisting of linked nucleosides； and wing segment 3' consisting of linked nucleosides, wherein said gap segment is located between wing segment 5' and wing segment 3', and each nucleoside of each wing segment contains modified sugar. Provided is a composition comprising said compound and a method of treatment by using said compound.EFFECT: invention provides a wider range of agents for treating, preventing, or ameliorating a disease associated with dysregulation of the complement alternative pathway by administering a complement factor B (CFB) specific inhibitor to a subject.22 cl, 106 tbl, 20 exИзобретение относится к биохимии. Описано соединение, способное ингибировать экспрессию фактора В комплемента (CFB), содержащее модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 10-30 связанных нуклеозидов, имеющий последовательность нуклеотидных оснований, которая содержит любую из SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453, 455, 549 и 598, при этом указанный модифицированный олигонуклеотид содержит: гэп-сегмент, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов； сегмент 5'-крыла, состоящий из связанных нуклеозидов； и сегмент 3'-крыла, состоящий из связанных нуклеозидов, при этом указанный гэп-сегмент расположен между сегментом 5'-крыла и сегментом 3'-крыла, и при этом каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит модифицированный сахар. Представлена композиция, содержащая указанное соединение и способ лечения, использующий указанное соединение. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения, предотвращения или о
