将基因转移到细胞、器官和组织的AAV载体组合物和方法
- 专利权人:
- 费城儿童医院
- 发明人:
- 凯瑟琳·A·海,费德里科·麦格兹,孙俊伟,菲利普·约翰逊
- 申请号：
- CN201380009944.9
- 公开号：
- CN104520428A
- 申请日:
- 2013.02.19
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 李献忠
- 摘要：
- 本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV-Rh74及相关的AAV载体，和AAV-Rh74及相关的AAV载体介导的基因转移的方法和用途。特别地，AAV-Rh74将多核苷酸靶向至细胞、组织或器官，以表达(转录)编码治疗性蛋白质和肽的基因，和充当或者被转录成抑制性核酸序列的多核苷酸。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
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