더 칠드런스 호스피탈 오브 필라델피아;THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA;THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
HIGH KATHERINE A.,하이, 캐서린, 에이.,MINGOZZI FEDERICO,민고찌, 페데리코,SUN JUNWEI,썬, 준웨이,JOHNSON PHILIP,존슨, 필립
申请号：
KR1020147025988
公开号：
KR1020150005521A
申请日:
2013.02.19
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences.본 발명은 아데노-관련 바이러스 (AAV) 혈청형 AAV-Rh74 및 관련 AAV 벡터, 및 AAV-Rh74 및 관련 AAV 벡터 매개된 유전자 전이 방법 및 용도에 관한 것이다. 특히, AAV-Rh74는 치료 단백질 및 펩티드를 엔코딩하는 유전자, 및 억제 핵산 서열로서 작용하거나 이들로 전사되는 폴리누클레오티드의 발현을 위해 세포, 조직 또는 기관으로 폴리누클레오티드를 타겟팅시킨다.
