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VECTEURS DE THÉRAPIE GÉNIQUE POUR L'ADRÉNOLEUCODYSTROPHIE ET L'ADRÉNOMYÉLONEUROPATHIE
专利权人:
DENARO, Maria, Joann;FINER, Mitchell, Howard;VERES, Gabor;BLUEBIRD BIO, INC.; INC.;BLUEBIRD BIO
发明人:
DENARO, Maria, Joann,FINER, Mitchell, Howard,VERES, Gabor
申请号:
USUS2012/041693
公开号:
WO2012/170911A2
申请日:
2012.06.08
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention provides compositions ccomprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the present invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide gene therapy to subjects having an adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.La présente invention concerne des compositions comprenant des vecteurs rétroviraux, des cellules transfectées, et des procédés d'utilisation de celles-ci pour thérapie génique. En particulier, la présente invention concerne des vecteurs lentiviraux et des cellules transfectées avec ces vecteurs pour fournir une thérapie génique à des sujets ayant une adrénoleucodystrophie et/ou une adrénomyéloneuropathie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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