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POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA MÉTHYLMALONYL-COA MUTASE
专利权人:
INC.;MODERNATX
发明人:
MARTINI, Paolo,PRESNYAK, Vladimir
申请号:
USUS2016/067393
公开号:
WO2017/106799A1
申请日:
2016.12.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The disclosure relates to polynucleotides comprising an open reading frame of linked nucleosides encoding human methylmalonyl-CoA mutase precursor, human methylmalonyl-CoA mutase (MCM) mature form, or functional fragments thereof. In some embodiments, the disclosure includes methods of treating methylmalonic acidemia in a subject in need thereof comprising administering an mRNA encoding an MCM polypeptide.L'invention concerne des polynucléotides comprenant un cadre ouvert de lecture de nucléosides liés codant pour un précurseur de la méthylmalonyl-CoA mutase humaine, une forme mature de la méthylmalonyl-CoA mutase (MCM) humaine, ou ses fragments fonctionnels. Selon certains modes de réalisation, l'invention porte sur des procédés de traitement de l'acidémie méthylmalonique chez un sujet en ayant besoin, comprenant l'administration d'un ARNm codant pour un polypeptide MCM.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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