COMPOSITION POUR ACCROÎTRE L'EXPRESSION DU GÈNE D'UN FACTEUR DE COAGULATION SANGUINE, COMPRENANT DES MICROPARTICULES À STRUCTURE CŒUR-COQUE À TITRE DE PRINCIPE ACTIF
G&P BIOSCIENCE CO., LTD.;주식회사 지앤피바이오사이언스;REYON PHARMACEUTICAL CO.,LTD.;이연제약 주식회사
发明人:
HO, Seong-Hyun,호성현,PARK, Su Jin,박수진
申请号:
KRKR2019/001709
公开号:
WO2019/156541A1
申请日:
2019.02.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to a composition for increasing the expression of a blood coagulation factor gene, the composition comprising core-shell structured microparticles as an active ingredient. When administered in vivo along with the blood coagulation factor VIII or a mutant gene thereof, the composition for increasing the expression of a blood coagulation factor gene, according to the present invention, may increase the expression of the gene by at least 30% or higher. When administered along with a gene therapeutic agent, the composition may enable a treatment effect to be achieved even by means of a small amount of a gene, and thus the composition is useful.La présente invention concerne une composition pour accroître l'expression du gène d'un facteur de coagulation sanguine, où la composition comprend des microparticules à structure cœur-coque à titre de principe actif. Quand elle est administrée in vivo avec le facteur VIII de coagulation sanguine ou un gène mutant de celui-ci, la composition pour accroître l'expression du gène d'un facteur de coagulation sanguine selon la présente invention peut accroître l'expression du gène d'au moins 30 % ou plus. Quand elle est administrée conjointement avec un agent de thérapie génique, la composition permet d'obtenir un effet thérapeutique même au moyen d'une petite quantité de gène, et la composition est par conséquent utile.본 발명은 코어-쉘 구조의 마이크로입자를 유효성분으로 포함하는 혈액응고 인자 유전자 발현 증가용 조성물에 관한 것이다. 본 발명의 혈액응고 인자 유전자 발현 증가용 조성물은 혈액응고 제8인자 또는 이의 변이체 유전자와 함께 생체에 투여되는 경우 상기 유전자의 발현량을 적어도 30% 이상 증가시킬 수 있다. 상기 조성물은 유전자 치료제와 함께 투여하는 경우, 적은 양의 유전자로도 치료 효과를 얻을 수 있어 유용하다.