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PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'ÉPISSAGE DE L'ARN
专利权人:
PTC Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP16804178.8
公开号:
EP3310169A1
申请日:
2016.05.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
In one aspect, described herein is a recognition element for splicing modifier (REMS) that can be recognized by a compound provided herein. In another aspect, described herein are methods for modulating the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene contains a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene comprises a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. In another aspect, provided herein are artificial gene constructs comprising a REMS, and uses of those artificial gene constructs to modulate functional protein production. In another aspect, provided herein are methods for altering endogenous genes to comprise a REMS, and the use of a compound described herein to modulate the functional protein produced from such altered endogenous genes.Dans un aspect, l'invention concerne un élément de reconnaissance de modificateur d'épissage (REMS) qui peut être reconnu par un composé de la présente invention. Dans un autre aspect, l'invention concerne des procédés permettant la modulation de la quantité d'un produit d'un gène, un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène contenant un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Plus particulièrement, l'invention concerne des procédés permettant la modulation de la quantité d'un transcrit d'ARN ou d'un produit protéique codé par un gène, un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène comprenant un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Dans un autre aspect, l'invention concerne des constructions de gènes artificiels comprenant un REMS et des utilisations de ces constructions de gènes artificiels pour moduler la production de protéines fonctionnelles. Dans un autre aspect, l'i
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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