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Mini gene therapy
专利权人:
ユニバーシティ オブ マサチューセッツ
发明人:
ガオ,グワンピン,カンナ,ヘマント
申请号:
JP2019555010
公开号:
JP2020512822A
申请日:
2018.04.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Aspects of the present disclosure relate to compositions and methods useful for treating eye ciliary related diseases, e.g., Leber congenital cataracts (LCA). In some embodiments, the present disclosure provides an isolated nucleic acid comprising an introduction gene encoding a CEP290 protein fragment, and a method of treating an ICI associated disease of the eye using it.本開示の側面は、眼の繊毛関連疾患、例えば、レーバー先天黒内障(LCA)を処置するために有用な組成物および方法に関連する。いくつかの態様において、本開示は、CEP290タンパク質フラグメントをコードする導入遺伝子を含む単離された核酸、およびそれを使用した眼の繊毛関連疾患を処置する方法を提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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