THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORGO; A BODY CORPORATE
发明人:
ANCHORDOQUY, Thomas,BETKER, Jamies, L.
申请号：
USUS2016/055570
公开号：
WO2017/062502A1
申请日:
2016.10.05
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
Lipoplex formulations and uses thereof. In particular, the lipoplexes include at least one naturally-occurring cationic amphiphile, at least one C18-30 saturated fatty acid, cholesterol, at least one nucleic acid, and have a low charge ratio. The lipoplexes are useful for in vivo or in vitro delivery of one or more agents (e.g., a polyanionic therapeutic or an antisense therapeutic, such as an RNAi agent) and allow prolonged expression of these agents, which may be distributed via endogenous cellular pathways to surrounding cells or tissue.La présente invention concerne des formulations de lipoplexes et leurs utilisations. En particulier, lesdits lipoplexes comprennent au moins un amphiphile cationique présent à létat naturel, au moins un acide gras saturé en C18-30, du cholestérol, au moins un acide nucléique, et présentent un faible rapport de charge. Lesdits lipoplexes sont utiles pour ladministration in vivo ou in vitro dun ou plusieurs agents (par exemple un agent thérapeutique polyanionique ou un agent thérapeutique antisens, tel quun agent ARN interférent) et permettent une expression prolongée de ces agents, qui peuvent être distribués par lintermédiaire de voies cellulaires endogènes à des cellules ou tissus environnants.
