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DEVELOPMENT OF NOVEL GENE THERAPEUTICS FOR FIBRODYSPLASIA OSSIFICANS PROGRESSIVA
专利权人:
UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS
发明人:
SHIM,Jae-Hyuck,GAO,Guangping,XIE,Jun,YANG,Yeon-Suk,KIM,Jung,Min,CHAUGULE,Sachin
申请号:
USUS2021/061653
公开号:
WO2022/120080A1
申请日:
2021.12.02
申请国别(地区):
US
年份:
2022
代理人:
摘要:
In some aspects, the disclosure relates to compositions and methods for treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in a subject. In some aspects, the disclosure provides isolated nucleic acids, and vectors such as rAAV vectors, configured to express transgenes that inhibit (e.g., decrease) expression of mutated AVCR1 gene in muscle cells or connective tissues.L'invention concerne, selon certains aspects, des compositions et des procédés permettant de traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) chez un sujet. Dans certains aspects, l'invention concerne des acides nucléiques isolés, et des vecteurs tels que des vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr), configurés pour exprimer des transgènes qui inhibent (par exemple, diminuent) l'expression du gène AVCR1 muté dans les cellules musculaires ou les tissus conjonctifs.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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