There is described a vector for treating a ciliopathy such as Bardet-Biedl syndrome, wherein the vector comprises a promoter operably linked to a ciliopathy gene, wherein the vector can provide transduction of the ciliopathy gene into multiple organs, wherein the promoter is a ubiquitous promoter which can provide expression of the ciliopathy gene in the transduced organs, and wherein the ciliopathy gene encodes a functional protein corresponding to the protein that is mutated in the ciliopathy. Also described is the use of the above vector in a method of treating a ciliopathy, the method comprising administering a therapeutically effective amount of the vector to a patient suffering from a ciliopathy.L'invention concerne un vecteur pour le traitement d'une ciliopathie telle que le syndrome de Bardet-Biedl, le vecteur comprenant un promoteur lié de manière fonctionnelle à un gène associé aux ciliopathies, le vecteur pouvant fournir une transduction du gène associé aux ciliopathies dans de multiples organes, le promoteur étant un promoteur ubiquitaire qui peut permettre l'expression du gène associé aux ciliopathies dans les organes transduits, et le gène associé aux ciliopathie codant pour une protéine fonctionnelle correspondant à la protéine qui est mutée dans la ciliopathie. L'invention concerne également l'utilisation du vecteur ci-dessus dans un procédé de traitement d'une ciliopathie, le procédé comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace du vecteur à un patient souffrant d'une ciliopathie.
