ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE;UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6);CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE
发明人:
BITOUN, Marc,TROCHET, Delphine,PRUDHON, Bernard
申请号：
EPEP2017/080884
公开号：
WO2018/100010A1
申请日:
2017.11.29
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention relates to an allele specific siRNA able to silence the expression of only one allele of a heterozygous DNM2 gene, for treating diseases caused by heterozygous mutation and/or overexpression of Dynamin 2.L'invention concerne un ARNsi spécifique d'un allèle, capable de silencer l'expression d'un allèle unique d'un gène DNM2 hétérozygote, dans le but de traiter des maladies provoquées par une mutation hétérozygote et/ou une surexpression de la Dynamine 2.
