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CONCEPT POUR LE TRAITEMENT DE TROUBLES MONOGÉNÉTIQUES
专利权人:
ZENTRUM FÜR FORSCHUNGSFÖRDERUNG IN DER PÄDIATRIE GMBH
发明人:
HANENBERG, Helmut,HOLZ, Maj-Kristin,RÖLLECKE, Katharina,WAACK-BUCHHOLZ, Katharina
申请号:
EPEP2018/054274
公开号:
WO2018/206168A1
申请日:
2018.02.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to a nucleic acid expression cassette, in particular for the expression of a human liver-specific and/or liver-expressed protein and/or preferably physiologically active domains and/or fragments thereof in a patient suffering from a monogenetic disorder caused by a mutation in the gene coding for the liver-specific and/or liver-expressed protein.La présente invention concerne une cassette d'expression d'acide nucléique, en particulier pour l'expression d'une protéine humaine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie et/ou de préférence des domaines physiologiquement actifs et/ou des fragments de ceux-ci chez un patient souffrant d'un trouble monogénétique provoqué par une mutation dans le gène codant pour la protéine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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