Zentrum für Forschungsförderung in der Pädiatrie GmbH
发明人:
申请号：
EP18708931.3
公开号：
EP3589329A1
申请日:
2018.02.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to a nucleic acid expression cassette, in particular for the expression of a human liver-specific and/or liver-expressed protein and/or preferably physiologically active domains and/or fragments thereof in a patient suffering from a monogenetic disorder caused by a mutation in the gene coding for the liver-specific and/or liver-expressed protein.La présente invention concerne une cassette d'expression d'acide nucléique, en particulier pour l'expression d'une protéine humaine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie et/ou de préférence des domaines physiologiquement actifs et/ou des fragments de ceux-ci chez un patient souffrant d'un trouble monogénétique provoqué par une mutation dans le gène codant pour la protéine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie.
