FUNDACIÓ CENTRE DE REGULACIÓ GENÒMICA;IMPERIAL INNOVATIONS LIMITED
发明人:
ISALAN, Mark
申请号：
GBGB2016/053454
公开号：
WO2017/077329A3
申请日:
2016.11.04
申请国别(地区):
GB
年份:
2017
代理人:
摘要：
Disclosed herein are novel nucleic acid molecules which encode novel polypeptides for use in treating polyglutamine diseases such as Huntington's disease. The polypeptides of the invention exhibit reduced immunotoxity in vivoand may have utility in sustained (mid-or long-term) expression in vivo. Also disclosed are methods for the treatment of polyglutamine diseases, such as Huntington's disease and the use of nucleic acids and polypeptides of the invention in medical therapy. Gene therapy methods and compositions, such as AAV vectors for use in gene therapy methods are also disclosed.L'invention concerne de nouvelles molécules d'acides nucléiques qui codent pour de nouveaux polypeptides destinés à être utilisés dans le traitement de maladies liées à la polyglutamine telles que la maladie de Huntington. Les polypeptides de l'invention présentent une immunotoxicité réduite in vivo et peuvent servir pour une expression prolongée (à moyen ou à long terme) in vivo. L'invention concerne également des méthodes pour le traitement de maladies liées à la polyglutamine, telles que la maladie de Huntington et l'utilisation des acides nucléiques et des polypeptides de l'invention au cours d'une thérapie médicale. L'invention concerne également des méthodes de thérapie génique et des compositions, telles que des vecteurs de VAA destinés à être utilisés dans des méthodes de thérapie génique.
