用于治疗β-血红蛋白病的组合物和方法
- 专利权人:
- 卡利门股份有限公司
- 发明人:
- J·阿勒斯,J·巴特利特,C-L·李,G-E·E·林皮斯,G·P·西蒙兹,M·严
- 申请号：
- CN201880058809.6
- 公开号：
- CN111164211A
- 申请日:
- 2018.17.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开提供了表达载体,其包含至少两个核酸序列,即编码抗‑HPRT RNAi的核酸序列和编码γ‑珠蛋白基因的核酸序列。在一些实施方案中,所述病毒载体为自失活慢病毒载体。在一些实施方案中,γ‑珠蛋白基因用于在遗传上矫正镰状细胞病或β‑地中海贫血或者减轻其症状。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
