治疗血红蛋白病的系统和方法
- 专利权人:
- 爱迪塔斯医药公司
- 发明人:
- J·希斯,K·常,J·L·戈里,E·奥佩潘·德·拉莫特-德赫兹,J·A·左瑞斯
- 申请号：
- CN201980025285.5
- 公开号：
- CN112020558A
- 申请日:
- 2019.03.14
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了基因组编辑系统、指导RNA和CRISPR介导的方法，用于改变细胞中HBG1和HBG2基因座的部分、BCL11A基因的红系特异性增强子的部分、或其组合，并增加胎儿血红蛋白的表达。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
