用于治疗遗传病状的方法和组合物
- 专利权人:
- 桑格摩生物科学股份有限公司
- 发明人:
- A·康威,G·J·柯斯特,R·迪克勒弗,E·J·瑞巴,A·瑞克,F·诺弗,汪建斌,H·S·张
- 申请号：
- CN201480039996.5
- 公开号：
- CN105683376A
- 申请日:
- 2014.05.15
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 陶家蓉`杨昀
- 摘要：
- 本文公开用于遗传修饰，例如用于治疗疾病或用于产生遗传修饰植物的方法和组合物。在一个方面，本文描述了一种修改细胞中的内源性基因的方法，包括以下步骤：向细胞施用包含识别内源性基因中的靶位点的单导向RNA的第一核酸分子和编码功能性结构域的第二核酸分子，其中所述功能性结构域与所述靶位点上的所述单导向RNA缔合，由此修改所述内源性基因的表达。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
