SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE)
发明人:
RAWLINGS, David J.,PATTABHI, Sowmya,SCHARENBERG, Andrew M.,JACOBY, Kyle
申请号：
USUS2019/028861
公开号：
WO2019/209914A2
申请日:
2019.04.24
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Some embodiments of the methods and compositions provided herein relate to modifying hemoglobin loci, such as hemoglobin-related mutations including sickle cell mutations. Some embodiments relate to modification of a sickle cell mutation through introduction of a phosphodiester DNA strand break at the site of the sickle cell mutation.Certains modes de réalisation des procédés et des compositions de l'invention concernent la modification de loci d'hémoglobine, tels que des mutations liées à l'hémoglobine, y compris des mutations de la drépanocytose. Certains modes de réalisation concernent la modification d'une mutation de la drépanocytose par l'introduction d'une rupture de brin d'ADN phosphodiester au niveau du site de la mutation de la drépanocytose.
