The present invention provides an adeno-associated virus (AAV) vector gene therapy for use in treating a monogenic form of nephrotic syndrome, wherein the AAV vector comprises a NS-associated transgene and minimal nephrin promoter NPHS1 or podocin promoter NPHS2.La présente invention concerne une thérapie génique à base de vecteur VAA (virus adéno-associé) destinée à être utilisée dans le traitement d'une forme monogénique du syndrome néphrotique, le vecteur VAA comprenant un transgène associé à NS et un promoteur de néphrine minimal NPHS1 ou un promoteur de podocine NPHS2.
