GENE THERAPY FOR TREATING HEMOPHILIA A

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专利权人:

THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

发明人:

WANG, Lili,WILSON, James, M.,SIDRANE, Jenny, Agnes

申请号：

USUS2017/027396

公开号：

WO2017/180857A1

申请日:

2017.04.13

申请国别(地区):

WO

年份:

2017

代理人:

摘要：

Compositions and regimens useful in treating hemophilia A are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human Factor VIII.Linvention concerne des compositions et des posologies utiles dans le traitement de lhémophilie A. Les compositions comprennent un virus adéno-associé recombiné (rAAV) comportant un activateur de transthyrétine et un promoteur pour diriger lexpression dun facteur VIII humain.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/